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RESUMEN
La enfermedad de Alzheimer (EA) es un desorden neurodegenerativo que lleva a un severo deterioro de las funciones cognitivas y representa la causa más común de demencias progresivas en los adultos mayores de 65 años de edad, alcanzando una incidencia por sobre el 10%, y siendo la cuarta causa de muerte en los adultos. Es definida por muchos como "El Mal Del Siglo", teniendo un efecto devastador sobre la familia y el paciente. A la fecha no hay un tratamiento efectivo para la EA. La investigación científica ha sugerido nuevas herramientas terapeúticas, pero ninguna de estas ha mostrado claramente causar una mejoría significativa en los pacientes de EA. Más aún, muchos de los tratamientos están aún en fase experimental. Existe un solo tratamiento para la EA que son los anticolinesterásicos teniendo todos un cierto grado de eficacia no superior a 12 meses. Por otro lado, los beneficios de estos tratamientos a largo plazo sobre el curso de la enfermedad son desconocidos y en la mayoría de los casos se presentan efectos secundarios indeseados. El contar con una nueva alternativa farmacológica más eficaz para detener y/o prevenir los efectos devastadores de esta enfermedad, es sin duda de gran impacto en los sistemas de Salud Pública y Privada, tanto a nivel nacional como internacional.
Estudios preliminares in vitro realizados por nuestro grupo han podido demostrar que IDN5706, una molécula de síntesis, derivada de la hiperforina de la planta medicinal Hypericum perforatum es capaz de inhibir significativamente la polimerización del péptido b amiloide (Ab), la cual esta intimamente asociada a la EA. Más aún, IDN5706, es capaz de desarmar las fibrillas de Ab (estructuras características de la EA) efecto que es dependiente de la dosis y tiempo de incubación. El efecto de IDN5706 fue también estudiado in vivo por medio de co-inyecciones intracerebrales con Ab y se estudió la memoria espacial y la morfología del hipocampo encontrandose una disminución de la formación del Ab, su desagregación, mejoría en el aprendizaje espacial y disminución en la astrogliosis. Nuestros resultados preliminares sugieren que IDN 5706 tiene un potencial terapéutico importante para el tratamiento de la EA.
El objetivo principal de este proyecto, es por un lado estudiar y caracterizar el efecto de IDN5706 y otros derivados en estudios in vitro y en ratones WT y transgénicos que "sobreexpresan" cantidades importantes de amiloide, con el objetivo de establecer la eficacia y los mecanismos de acción de estos compuestos. Finalmente, en un estudio clínico piloto se estudiará usando la escala ADAS (Alzheimer´s Disease Assessment Scale), el efecto de esta droga en pacientes con EA o con trastornos cognitivos significativos.
Nuestra innovación consiste en evaluar científicamente IDN5706 & derivados y desarrollar una nueva alternativa terapeútica para la la prevención y tratamiento de formas leves a moderadas de la EA. Desde el aspecto económico, sería un gran logro contar con una droga nueva, natural, única y patentada para esta enfermedad que podría licenciarse a una empresa farmacéutica mundial. Por otro lado, socialmente, tendría un gran impacto en la calidad de vida de los pacientes de Alzheimer y familia y en los sistemas de Salud.
El desarrollar un fármaco para prevenir y tratar la EA, es una gran oportunidad ya que los actuales tratamientos son escasos, costosos y poco efectivos. Por otro lado, las poblaciones adultas están aumentando significativamente, p.e. se proyecta que en Japón solamente la población sobre los 65 años crecerá de un 18% a un 26% en el 2020. Igualmente dramática será el crecimiento de la población que se anticipa para Europa y USA, estimándose para el año 2050 una población adulta de más de un billon en estos paises. El último censo en Chile, mostró que el 11.4% de la población es mayor de 60 años. Solo en la Región Metropolitana hay 670 mil adultos mayores, exhibiendo Chile la expectativa de vida más alta de los países de América Latina, con un promedio de 78 años. De acuerdo a la Asociación de Alzheimer de Chile en el país existirían alrededor de 100.000 pacientes con la enfermedad. El solo hecho de poder detener la enfermedad en 2 años significaría enormes ahorros para los sistemas de Salud Pública y Privada y también para los familiares.
La viabilidad de patentar los resultados en Chile, Europa, Japon y USA es muy alta, ya que contaremos con una molécula única IDN 5706, los estudios preliminares son muy prometedores y susceptibles de ser patentados y ademas contamos con el "expertisee" en fitoquimica y tramitación en patentes a nivel mundial de la empresa INDENA, Italia. |